L'équipe "Thérapie des maladies génétiques" de l'UMR INSERM 491 sous la direction du Pr Michel Fontés a récemment introduit ( Passage et al, Nature Médicine, 2004 ) l’acide ascorbique en tant que premier traitement curatif possible pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Les résultats de cette découverte sont protégés par un brevet, dont la licence exclusive est actuellement négociée par Murigenetics.
Ces résultats de recherche on aboutit au lancement d’un des plus grands essais cliniques réalisés dans le domaine des maladies rares. L'essai clinique est financé conjointement par un PHRC national et par l'Association Française pour le traitement de la Myopathie (AFM).
Cet essai clinique de phase II (180 patients, en double aveugle) est coordonné par l’UPCET de la Timone (directeur Pr Olivier Blin , investigateur principal Dr Joëlle Micallef). L’essai a atteint son stade terminal (tous les patients ont été recrutés et la majorité ont complété le traitement). La fin de l’essai est prévue pour l’automne 2008 et les premiers résultats préliminaires seront obtenus au printemps 2009.
Développement réglementaire
Suite à un avis positif de l’Agence Européenne du Médicament, la Commission Européenne a attribuée à Murigenetics la désignation médicament orphelin pour l’acide ascorbique (au titre du règlement CE 141/2000) pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Ce médicament est inscrit au registre communautaire des médicaments orphelins sous le numéro EU/3/08/531.
Développement galénique
En collaboration avec des laboratoires de faculté de pharmacie de Marseille, Murigenetics réalise un programme de développement d’une nouvelle forme galénique de l’acide ascorbique permettant le traitement journalier de patients avec de hautes doses d’acides ascorbique. Les formes actuellement existantes sur le marché sont prévues pour une prise de courte durée (souvent prise unique). Les formes actuellement disponibles ne sont pas adaptées à une utilisation de longue durée chez les patients atteints d’une maladie chronique invalidante.
