08/02/2008
Le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européen du Médicament ( EMEA) a donné un avis positif pour la désignation médicament orphelin pour l’Acide Ascorbique dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. La désignation officielle par la Commission Européenne sera officialisée dans un délai de 1 mois environ.
L'avis du Comité des Médicaments Orphelins peut être consulté sur le site de l'agence ici .
Ce statut de médicament orphelin fait partie de la stratégie d’encouragement du développement des traitements pour les maladies rares, adoptée par l’Union Européenne depuis 2000.
C’est une étape très importante pour le développement de Murigenetics et pour le traitement de cette maladie jusqu’alors incurable, elle confirme la plausibilité médicale de l’hypothèse. Elle permettra d’aller plus rapidement et plus facilement vers l'obtention d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) et la commercialisation du médicament.
Une exclusivité commerciale de 10 ans est accordée au médicament orphelin ayant obtenu une désignation et une autorisation de mise sur le marché. Cette protection est indépendante de celle octroyée par le brevet, et débute à partir de la mise sur le marché.
De plus, cette reconnaissance de l’EMEA permettra d’avoir un soutien scientifique dans le développement clinique ultérieur du médicament. Un conseil scientifique de l’agence peut être obtenu gratuitement, préalablement à la conduite d’autres essais cliniques (ou d'autres parties du développement du médicament)
Le développement clinique des médicaments orphelins étant pour l’instant peu codifié, ce conseil prodigué préalablement permettra de s’aligner sur les critères requis par l’EMEA et d’augmenter significativement les chances de réponse positive d’une demande d’AMM. Une demande de procédure centralisée européenne, normalement réservée à des domaines thérapeutiques particuliers, pourrait être initiée et ainsi permettre le lancement du médicament à l’échelon européen.
Nous espérons que cette reconnaissance officielle permettra aux patients d’avoir un médicament plus rapidement, mais aussi d’obtenir un niveau de remboursement satisfaisant pour leur traitement.
