Un besoin urgent
Au cours des vingt dernières années, la recherche médicale et la médecine ont réalisé des progrès remarquables en réduisant la mortalité infantile, en augmentant la durée de vie et en permettant de traiter efficacement certaines maladies graves.
Pourtant, de nombreuses maladies ne peuvent toujours pas être traitées de façon satisfaisante. Dans la plupart des cas, ce sont des maladies rares. Les maladies dites rares sont des maladies qui touchent un nombre très limité de personnes dans la population générale. A l'heure actuelle, il a déjà été dénombré 6.000 à 7.000 maladies rares et à peu près 5 nouvelles maladies sont décrites chaque semaine.
Notre mission est de développer de nouvelles solutions thérapeutiques pour ces milliers de patients en Europe et dans le monde.
Des maladies rares vers les maladies communes
Les maladies humaines, qu’elles soient rares ou communes, génétiques ou acquises, ont une physiopathologie généralement complexe. La découverte de traitements des maladies et l’optimisation de la prise en charge des malades restent des enjeux de société de premier ordre.
Les maladies rares (qui touchent près de 3 millions de personnes dans la population française) sont un problème majeur de santé publique. Ces maladies rares (souvent d’origine génétique) représentent un excellent outil d’élucidation des mécanismes physiopathologiques pas uniquement dans leur domaine propre, mais également en général dans la biologie humaine normale et pathologique.
Malgré le statut particulier accordé au développement de médicaments orphelins depuis 1983 aux Etats-Unis et depuis l'an 2000 en Europe, ces maladies ne figurent pas dans les priorités des principaux industriels du médicament. Cependant elles représentent, par le nombre de patients touchés, un enjeu sociétal de première importance. Elles constituent également, par la variété des mécanismes physiopathologiques des cibles impliquées et le potentiel de découverte, un facteur d’innovation remarquable.
Pour ces raisons, Murigenetics a débuté son activité dans le domaine de la recherche sur des maladies génétiques rares. Cet effort de recherche permettra une meilleure compréhension des mécanismes moléculaires cellulaires et tissulaires de ces maladies. Le rapprochement du savoir-faire obtenu dans le domaine des maladies rares d’un coté, et des maladies communes de l’autre permettra de profiter des synergies possibles et de développer de nouvelles thérapeutiques dans les deux domaines.
