Etude des effets de l'Acide Ascorbique sur le déficit moteur de la maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A
L’essai clinique pour étudier l’efficacité de l’acide ascorbique sur les symptômes de la maladie de Charcot Marie Tooth (CMT1A) est basé sur les résultats d’une découverte des nouvelles propriétés de l’acide ascorbique par l’équipe de Michel Fontés. Ces résultats ont été publiés en 2004.
L’essai clinique de phase II a été lancé fin 2005.
Méthodologiquement, Il s'agit d'une étude multicentrique (3 centres), randomisée, en double aveugle versus placebo, en 3 groupes parallèles chez 180 sujets atteints de la maladie de CMT de type IA. L’essai a reçu un avis positif du Comité de Protection des Personnes et les autorisations nécessaires d’AFFSAPS.
L’essai est réalisé dans 3 villes françaises (Marseille, Lyon, Paris).
Un comité de pilotage d’essai est constitué (Pr Michel Fontes, PrOlivier Blin. Son rôle est de veiller au bon déroulement du projet, de soumettre des propositions au comité scientifique et s’assurer de la mise en œuvre des différentes phases du projet.
Le comité scientifique regroupe les différents professionnels de santé intervenant dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de CMT. Il comprend l’investigateur coordonnateur, un neurologue investigateur de chaque centre, un membre du personnel infirmier, un psychologue, un kinésithérapeute et un référent méthodologique. Ce comité a pour rôle de valider les modalités méthodologiques précises de l’essai, les éventuels amendements au protocole, et les résultats du projet. Il est responsable de la publication des résultats.
A l’heure actuelle, l’essai a atteint son stade terminal (tous les patients sont recruté, la majorité ont déjà fini le traitement), la fin de l’essai est prévu pour l’automne 2008 et les premiers résultats préliminaires seront obtenus au printemps 2009.
